Redazionali

Quali sono le tappe di uno studio clinico ?

17/01/2017 | Redazionale

Lo studio per lo sviluppo di un farmaco attraversa due fasi principali:

- Lo studio PRE-CLINICO

- Lo studio CLINICO

Gli studi pre-clinici sono chiamati anche studi di laboratorio e sono i primi passi da compiere quando si sviluppa un nuovo trattamento, prima che lo si possa studiare sull'uomo; comprendono studi su modelli di cellule e su animali da laboratorio.
Hanno infatti lo scopo di determinare le caratteristiche farmacologiche delle nuove molecole e delle terapie “genetiche”, sia con ricerche sugli animali, sia con studi sperimentali su cellule, anche dei malati (i cosiddetti studi “in vitro”). Si eseguono inoltre prove sulla stabilità chimica della molecola e studi tecnici per definire la formulazione migliore e il dosaggio per iniziare a sperimentare nell’uomo. La durata degli studi pre-clinici è in media di due-tre anni e meno del 50% delle molecole provate in animali o in laboratorio passa, per il suo potenziale terapeutico, alla sperimentazione sull’uomo.

Gli studi clinici sono, invece, eseguiti sull'uomo e si suddividono a loro volta, in cinque fasi, finalizzate a dimostrare l’efficacia e la tollerabilità della nuova terapia e la possibilità che il rapporto rischio/beneficio sia favorevole.

FASE 1
Sperimentazione del principio attivo sull’uomo (volontari sani) che ha lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale.
Viene determinata la dose massima tollerata di un farmaco e la dose che provoca determinati effetti collaterali. In alcuni studi di fase I si valuta anche la tollerabilità di una nuova via di somministrazione di una molecola.

FASE 2
Definito anche terapeutico-esplorativo, comincia ad essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati.
Si valuta l'efficacia di una terapia e si registrano gli eventuali effetti collaterali. Come parametri, di solito, si considerano il numero di risposte (complete o parziali) al trattamento, il tempo libero da malattia, il tempo medio di sopravvivenza.

FASE 3
In questa fase si da una risposta ai quesiti:
Quanto è efficace il farmaco? Ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio? E qual è il rapporto tra rischio e beneficio?
In questa fase non sono più poche decine i pazienti “arruolati”, ma centinaia o migliaia. L’efficacia del farmaco sui sintomi, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza è confrontata con un placebo (sostanza priva di efficacia terapeutica), con altri farmaci già in uso, o con nessun trattamento.

FASE 4
Sperimentazione multicentrica su tutto il territorio nazionale.

FASE 5
Inizio della commercializzazione del farmaco solo in alcune farmacie.
La 3^ e 4^ fase sono attivate in CENTRI DI RICERCA riconosciuti, che possono trovarsi sia all'interno dell'Università che all'interno di un Reparto Ospedaliero.
L'Azienda Farmaceutica avvia uno studio in un CENTRO DI RICERCA, dopo aver chiesto l'autorizzazione a procedere alla ASL di appartenenza del Centro; in fase 3 e 4 ogni Centro si impegna a proporre uno specifico studio ai pazienti ritenuti idonei all'utilizzo del farmaco di nuova generzione.